Tidak ada terapi medikamentosa tertentu yang dapat secara definitif menyembuhkan distrofi otot. Kondisi ini merupakan kelainan genetik yang akan menetap seumur hidup pasien. Contoh dari distrofi otot adalah Duchenne muscular dystrophy (DMD), Becker muscular dystrophy (BMD), dan Emery-Dreifuss muscular dystrophy.

Steroid

Prednison ditemukan bermanfaat dalam penatalaksanaan Duchenne muscular dystrophy (DMD). Hal ini diduga berkaitan dengan supresi aktivitas sel T sitotoksik pada otot yang nekrosis. Meski demikian, prednison dilaporkan tidak memberi efikasi yang baik secara jangka panjang, sehingga saat ini telah digantikan dengan deflazacort.

Prednison digunakan dalam dosis 0,75 mg/kg per hari atau 10 mg/kg per minggu. Sementara itu, deflazacort digunakan dalam dosis 0,9 mg/kg/hari.[5,10,14]

Agen Biologis

Beberapa agen biologis telah diteliti dan dilaporkan efektif untuk pengelolaan distrofi otot. Contoh agen biologis yang telah disetujui oleh FDA adalah golodirsen, eteplirsen, vitolarsen, dan casimersen. Agen-agen tersebut belum tersedia secara luas di Indonesia.[5,10,14]

Penatalaksanaan Bedah

Indikasi penanganan bedah pada pasien dengan distrofi otot adalah perlunya kepastian diagnosis dengan melakukan biopsi otot atau untuk tujuan meningkatkan fungsi dan kemampuan ambulasi.

Koreksi Tulang Belakang

Operasi skoliosis perlu dipertimbangka ketika kurva melebihi 20 derajat. Hal ini dilakukan untuk memperbaiki fungsi pernapasan dan kemampuan berjalan.

Pelepasan Kontraktur

Pembedahan pelepasan deformitas kontraktur digunakan untuk mempertahankan fungsi otot normal selama mungkin. Pijat dan terapi panas juga dapat membantu pasca pembedahan.

Defibrilator atau Pacemaker

Fungsi jantung pada pasien distrofi otot memerlukan pemantauan. Pemasangan pacemaker dapat menjadi pertimbangan jika ada bukti terjadinya blok jantung. Pemasangan defibrilator juga dapat meningkatkan angka keselamatan pasien distrofi otot yang mengalami kardiomiopati dan aritmia.[10]

Terapi Nonmedikamentosa

Pasien dengan distrofi otot harus menjalani terapi fisik, terapi okupasi, serta terapi wicara dan bahasa sesuai dengan kebutuhan dan stadium penyakitnya masing-masing.[17]

Rehabilitation

Fisioterapi dan peregangan dapat bermanfaat dalam mencegah terjadinya kontraktur pada pasien dengan distrofi otot. Terapi fisik yang utama harus dilakukan adalah pergangan pasif pada pergelangan kaki, lutut, dan panggul, sebanyak 4-6 kali seminggu. Orthosis plastik atau penggunaan braces juga dapat bermanfaat dalam membantu pergerakan dan mencegah kontraktur.

Pasien dengan dugaan disfagia harus dirujuk ke ahli terapi bicara dan bahasa untuk penilaian menelan.[5,10,18]

Nutrisi dan Terapi Suportif

Karena imobilitas dan penggunaan steroid, pasien berisiko kekurangan gizi ataupun kekurangan atau kelebihan berat badan untuk usia mereka. Karena itu pasien dapat diberikan suplementasi kalsium (500-1000 mg per hari) dan vitamin D untuk mencegah osteoporosis.

Untuk pasien dengan kardiomiopati dan gagal jantung, mungkin diperlukan digoxin atau diuretik sesuai indikasi.[5,10,18]